sábado, 17 de diciembre de 2016

Ejemplo de Terapia génica en Diabetes Mellitus

 EJEMPLO: Modificar el sistema inmunitario para evitar el rechazo de las células beta 
La terapia génica con la finalidad de modular la reacción autoinmunitario que se produce en los pacientes con diabetes tipo 1, tiene dos objetivos: por un lado, evitar la autodestrucción de las células beta y, por otro, evitar la autodestrucción de células en el caso que puedan ser transfectadas. Esta vía es seguramente la más compleja, puesto que los procesos implicados en la destrucción masiva de células beta son aún bastante desconocidos y, a pesar de que los primeros abordajes albergan esperanzas en su potencial terapéutico, de momento, no hay ninguna alternativa eficaz para detener la evolución del proceso autoinmune que se genera en la diabetes tipo 1. Actualmente, se están estudiando distintas estrategias. Por un lado, se pretende inhibir aquellas moléculas implicadas en el desarrollo de la diabetes tipo 1, como la interleucina 1 beta, el factor de necrosis tumoral (TNF-α), el interferón gamma, la interleucina 6 y el óxido nítrico. Por otro lado, también se pretende prevenir el proceso de inflamación (insulitis) previa a la destrucción de las células beta. En ratones que desarrollan espontáneamente diabetes tipo 1 se ha observado que estimulando la interleucina 4 se previene la insulitis. También se está estudiando la inhibición de la interacción de moléculas Fas/Fas-L, puesto que parece que tienen un importante papel en la destrucción masiva de células beta. Finalmente, otra estrategia que se está estudiando en células beta modificadas genéticamente es la producción de moléculas antiCD40-ligando, una proteína que desempeña un papel clave en la activación de los linfocitos T, directamente implicados en el proceso de rechazo autoinmunitario. 




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